Vall d’Hebron participa a RESPONSE, un assaig clínic global en fase III per al tractament de la colangitis biliar primària

L’estudi clínic global en fase III RESPONSE, en el qual participa el Dr. Víctor Vargas, consultor sènior del Servei d’Hepatologia de l’Hospital Vall d’Hebron, investigador principal del grup de Malalties Hepàtiques del Vall d’Hebron Recerca i Catedràtic de Medicina de la Universitat Autònoma de Barcelona, està incloent pacients per avaluar la seguretat i eficàcia d'un principi actiu, un fàrmac en investigació per a persones ja diagnosticades amb Colangitis Biliar Primària (CBP) que han estat utilitzant àcid ursodesoxicòlic (també anomenat UDCA o ursodiol) però que han assolit l’objectiu terapèutic recomanat o no poden tolerar UDCA. La CBP és una malaltia hepàtica crònica, greu i potencialment mortal que afecta en un 90% a dones.

La CBP es caracteritza per un deteriorament del flux biliar (conegut com a colèstasi) i l’acumulació d’àcids biliars tòxics al fetge, la qual cosa provoca la inflamació i destrucció dels conductes biliars del fetge i causa un augment dels nivells de fosfatasa alcalina (FA) i bilirubina total. Els símptomes primerencs més freqüents de la CBP són la picor (prurit) i la fatiga, que poden ser molt debilitants per a algunes persones. Altres símptomes primerencs inclouen dolor abdominal, nàusees, falta de gana, pèrdua de pes i artritis. Els símptomes que poden produir-se a mesura que progressa la CBP inclouen debilitat, diarrea, inflor de cames, turmells o peus, orina fosca, icterícia i plaques a la pell. La progressió de la CBP comporta un major risc de càncer de fetge i mortalitat relacionada amb el fetge.

El principi actiu en estudi és un agonista potent, selectiu, actiu per via oral del receptor activat pel proliferador de peroxisomes delta (PPARδ), que s’està creant per al tractament de persones amb CBP i altres malalties hepàtiques. Controla les vies metabòliques i inflamatòries al fetge, les cèl·lules inflamatòries, els músculs, el greix i els teixits intestinals i té el potencial de millorar la colèstasi, el mecanisme clau en la CBP.

RESPONSE es porta a terme per conèixer més sobre l’eficàcia i la seguretat del principi actiu en persones que tenen una resposta inadequada o són intolerants a UDCA. En aquest estudi, els investigadors volen esbrinar si el principi actiu pot millorar els resultats d’anàlisi de sang relacionats amb la CBP i els símptomes d’aquesta afecció, com la picor. Fins ara, més de 500 persones han rebut el principi actiu en assaigs clínics, i alguns han estat exposats al principi actiu durant més d’un any. Seladelpar ha rebut la designació de tractament innovador  de l’Administració d’Aliments i Medicaments (Food and Drug Administration, FDA) dels EUA i la designació de medicament prioritari de l’Agència Europea del Medicament (EMA) perquè té el potencial de satisfer necessitats mèdiques no cobertes dels pacients amb CBP. En estudis preclínics i clínics en fase II, el principi actiu ha demostrat la capacitat de disminuir la síntesi d’àcids biliars i la inflamació, que són conseqüències perjudicials de la CBP.

L’estudi està obert a adults de 18 a 75 anys que han estat diagnosticats amb CBP; han estat rebent una dosi estable i recomanada d’UDCA durant els últims 12 meses o no poden tolerar UDCA; i tenen nivells de FA almenys 1,67 vegades el límit superior de la normalitat (LSN) i de bilirubina inferiors a dues vegades el LSN. Els participants que compleixin els requisits i participin a RESPONSE rebran el fàrmac de l’estudi o placebo i UDCA (si procedeix), atenció relacionada amb l’estudi per part d’un metge amb experiència significativa en el tractament de persones amb CBP, i es sotmetran a proves relacionades amb l’estudi. Ni els medicaments de l’estudi ni l’atenció relacionada amb l’estudi tindran cap cost per als participants a RESPONSE.

L’Agència Espanyola del Medicament i Productes Sanitaris (AEMPS) i els comitès ètics de recerca amb medicaments han aprovat l’assaig clínic de RESPONSE per ser realitzat a l’Hospital Universitari Vall d’Hebron i altres hospitals espanyols.

Actualment a Espanya, l’estudi RESPONSE també s’està portant a terme a l’Hospital Universitari 12 d’Octubre de Madrid, amb la Dra. Elena Gómez, especialista en Hepatologia del Servei d’Aparell Digestiu del centre hospitalari, liderant el projecte. En paral·lel a Espanya, RESPONSE s’està executant també a Itàlia, Alemanya, Regne Unit, Israel i Canadà.