Vall d’Hebron i Janssen lideren el projecte EU-PEARL que definirà el futur dels assaigs clínics a Europa

Per primera vegada, 36 institucions líders mundials entre hospitals universitaris europeus, centres de recerca, grups de pacients, empreses sense ànim de lucre i companyies farmacèutiques s'uneixen, sota el lideratge de Vall d’Hebron i Janssen, per donar forma a la plataforma d'assajos clínics adaptatius del futur. El projecte, denominat EU-PEARL (EU Patient-cEntric clinicAl tRial pLatforms), és una aliança estratègica públic-privada única per conceptualitzar i liderar el disseny d'una plataforma d'investigació integrada i centrada en el pacient per al desenvolupament de nous medicaments a Europa.

Els participants en EU-PEARL pretenen que les plataformes d'investigació integrades (IRP) esdevinguin el nou model per fer assaigs clínics fugint del model actual, en què només es testa un sol compost en cada assaig. Aquestes plataformes col·laboratives compten amb la participació de múltiples empreses, estan centrades en els interessos dels pacients i específicament creades per al desenvolupament de nous fàrmacs. D’aquesta manera es dissenyaran assaigs clínics més amigables per al pacient (patient friendly), tant pel disseny com per la metodologia centrada en els resultats.

En un primer moment, EU-PEARL se centrarà en quatre malalties: el trastorn depressiu major, la tuberculosi, l’esteatohepatitis no alcohòlica i la neurofibromatosi. Però la voluntat és que, en aquest marc de treball, es puguin establir les bases per dissenyar i executar més plataformes d'investigació integrades per a altres malalties.

Assaigs clínics tradicionals versus plataforma integrada i adaptativa d’assaigs clínics

El model actual d'avaluació d'un únic fàrmac en cada assaig clínic sovint resulta un procediment molt llarg i seqüencial de desenvolupament de fàrmacs, que implica inversions elevades i retards en l'obtenció dels tractaments més eficaços per als pacients. Pel que respecta al reclutament de participants, és complex tant pels professionals com pels pacients que es troben amb molts obstacles i escassa informació  per a trobar l’assaig que més els convé.

La plataforma integrada i adaptativa d’assaigs clínics d’EU-PEARL permetrà que amb un únic protocol mestre es puguin avaluar simultàniament múltiples tractaments. Els dissenys de plataforma adaptativa ofereixen característiques flexibles, com per exemple que es puguin afegir nous grups de tractament o suprimir-ne algun per manca d’utilitat, o bé que es puguin afegir nous fàrmacs per testar durant el transcurs del mateix assaig.

Els reptes d'EU-PEARL

"Ens enfrontem a una perspectiva emocionant a curt termini: per una banda, poder lliurar medicaments amb una alta precisió molecular en un ampli ventall de malalties, dins de sistemes d'atenció mèdica dinàmics i receptius; i per l’altra, facilitar un procés de presa de decisions clíniques basat en perfils biològics individuals i en la seva resposta a les teràpies", comenta elDr. Joan Genescà, cap del Servei d'Hepatologia de l'Hospital Universitari Vall d'Hebron, cap del grup de recerca en Malalties Hepàtiques del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) i coordinador científic del projecte.

"Estic molt emocionada perquè, juntament amb col·legues de la indústria farmacèutica i socis públics, tenim una oportunitat única de col·laborar en la configuració dels assaigs clínics del futur", va dir Ann Van Dessel, vicepresidenta sènior i directora global d’operacions clíniques de Janssen Pharmaceutica NV. "A través d'aquest esforç únic, el nostre objectiu és establir i implementar un marc centrat en el pacient per portar els medicaments més innovadors a les persones que els necessiten, i fer-ho el més ràpid possible", va afegir.

Els cinc pilars d'EU-PEARL

EU-PEARL es basa en aquests pilars:

Els centres hospitalaris: la xarxa clínica d'hospitals participants proporcionarà un entorn experimentat per a la realització d’assaigs clínics i un espai ideal per fomentar la interacció de totes les parts interessades.

Els pacients: EU-PEARL fomentarà el compromís i la participació activa del pacient per canviar i millorar els protocols actuals dels assaigs clínics.

Metodologia i eines: EU-PEARL desenvoluparà un conjunt integrat de mètodes i eines per a la planificació, implementació i anàlisi de les plataformes adaptatives d'assaigs clínics.

Marc regulador: proporcionarà els estàndards necessaris per garantir que la recopilació, la inclusió, el processament i l'ús de les dades de salut compleixin amb la legislació.

Governança de dades: aquest projecte també crearà l'ecosistema de governança de dades centrat en la interoperabilitat i la qualitat de les dades de l'investigador i el pacient; unes polítiques sòlides per a l'accés a dades globals; i una estructura basada en la transparència.

Subvenció de l'IMI

EU-PEARL ha rebut fons de la Innovative Medicines Initiative 2 Join Undertaking sota l'acord de subvenció No 853966 dins del programa de recerca i innovació Horizon 2020 de la Unió Europea. També rep el suport de la Federació Europea d'Indústries i Associacions Farmacèutiques (EFPIA). El pressupost total és de 26 milions d'euros i la durada del projecte són  42 mesos.

Socis UE-PEARL

Les 36 institucions líders mundials que formen part d'EU-PEARL són: el Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR) i Janssen Pharmaceutica NV, com a coordinador i líder del projecte, respectivament; EATRIS ERIC com a co-coordinador i Novartis Pharma AG com co-líder del projecte; i Synapse Research Management Partners com a membre del Comitè Executiu.

Amb finançament de l’IMI: Assistance Publique – Hospitaux de Paris, Berry Consultants LLP, Charité-Universitaets Medizin Berlin, Custodix (A TriNetX INC. Company), Documental OU, Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam, European Clinical Research Infrastructure Network (ECRIN), EUROSCAN International Network EV, Forum Europeen des Patients (FPE), King’s College London, KU Leuven and University Psychiatric Center KU Leuven, Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen, Medical University of Vienna, Paul-Ehrlich-Institut (Federal Institute for Vaccines and Biomedicines), The Chancellor Masters and Scholars of the University of Oxford, The European Institute for Innovation through Health Data, The University of Manchester, Università Degli Studi di Milano, Università Vita-Salute San Raffaele and University of Newcastle Upon Tyne.

Col·laboradors: Allergan Limited, Astrazeneca AB, Children’s Tumor Foundation, Institut de Recherches Internationales Servier, Novo Nordisk A7S, Otsuka Novel Products GMBH, Pfizer Limited, Sanofi-Aventis Recherche & Development, SpringWorks Therapeutics Inc, TB Alliance and TEVA Pharmaceutical Industries Limited.