Un estudi demostra que la teràpia gènica és factible en cèl·lules mare de pacients amb anèmia de Fanconi

Un equip d'investigadors científics i clínics de la Xarxa Espanyola d'Investigació sobre anèmia de Fanconi, coordinats per la Divisió de Teràpies Innovadores del CIEMAT, demostra per primera vegada que la teràpia gènica en cèl·lules mare de pacients amb Anèmia de Fanconi és factible. Formen part d'aquest equip les doctores Cristina Díaz de Heredia i Raquel Hladun, del grup de Recerca Translacional en Càncer en la Infància i l'Adolescència de Vall d'Hebron Institut de Recerca i membres del Servei d'Oncologia i Hematologia Pediàtriques de Vall d'Hebron, del que la Dra. Díaz de Heredia és la cap clínica.

30/08/2017

Aquesta troballa ha estat publicada en la més prestigiosa revista d'Hematologia Bood. Els investigadors demostren que el procediment de correcció gènica basat en la seva pròpia tecnologia permet esmenar la patologia de les cèl·lules mare de la medul·la òssia d'aquests pacients.

La demostració es fonamenta en un protocol de correcció gènica de les cèl·lules mare hematopoètiques dels pacients. Després de la seva mobilització a la sang dels pacients, les cèl·lules mare es van corregir amb vectors virals d'ús clínic, i una part molt petita de les mateixes va ser trasplantada a ratolins immunodeficients, en els quals és possible la generació de cèl·lules sanguínies humanes.

D'aquesta manera, els científics han demostrat per primera vegada que mitjançant un procediment de teràpia gènica, cèl·lules mare de pacients amb anèmia de Fanconi poden generar en els ratolins trasplantats cèl·lules sanguínies humanes lliures de malaltia.

Aquestes descobertes suposen un gran impuls que reforça la hipòtesi dels investigadors segons la qual la teràpia gènica esdevindrà una nova forma de tractar eficaçment a pacients amb anèmia de Fanconi. Així mateix, resulta de particular interès per a les expectatives d'un assaig clínic de teràpia gènica d'aquests pacients, que actualment està marxa a Espanya, i que pròximament s'obrirà en altres països Europeus.

La notícia ha estat destacada, així mateix, pel setmanari Cell Therapy News com Top Story.

Comparteix-lo:

Subscriu-te als nostres butlletins i forma part de la vida del Campus

Selecciona el butlletí que vols rebre:

L'acceptació d'aquestes condicions, suposa que doneu el consentiment al tractament de les vostres dades personals per a la prestació dels serveis que sol·liciteu a través d'aquest portal i, si escau, per fer les gestions necessàries amb les administracions o entitats públiques que intervinguin en la tramitació, i la seva posterior incorporació en l'esmentat fitxer automatitzat. Podeu exercitar els drets d’accés, rectificació, cancel·lació i oposició adreçant-vos per escrit a web@vhebron.net, indicant clarament a l’assumpte "Exercici de dret LOPD".
Responsable: Hospital Universitari Vall d'Hebron - Institut Català de la Salut.
Finalitat: Gestionar el contacte de l'usuari
Legitimació: Acceptació expresa de la política de privacitat.
Drets: Accés, rectificació, supresió i portabilitat de les dades, limitació i oposició al seu tractament.
Procedència: El propi interessat.