La veu dels pacients com a motor dels assaigs clínics

Els assaigs clínics són fonamentals per obtenir noves teràpies. En aquests estudis, la participació dels pacients i persones voluntàries sanes és crucial per avaluar l’eficàcia i seguretat dels nous tractaments que s’estan desenvolupant.

Tradicionalment, els investigadors i les investigadores han valorat els resultats principalment des de la seva perspectiva clínica. Però, cada vegada més, es dona més importància també a la percepció dels pacients: ja no són subjectes passius de la investigació, sinó que tenen un paper actiu. Aquest canvi de paradigma és clau per obtenir una visió més completa en els assaigs, que tingui en compte la seguretat i eficàcia clíniques, així com l'impacte en la vida diària que expliquen els pacients.

La implicació dels pacients permet conèixer de forma més directa els efectes dels tractaments: els símptomes que experimenten, la satisfacció amb la teràpia que reben, els beneficis en la seva qualitat de vida, l’impacte en la vida de les persones cuidadores, entre d’altres. D’aquesta manera, la recerca avança en funció de l’experiència viscuda per les persones que necessiten nous tractaments.

L’opinió dels pacients: un factor més per avaluar l’eficàcia dels nous fàrmacs

Una mostra d’aquesta nova tendència és l’aportada per un estudi liderat pel grup de Càncer i Malalties Hematològiques Infantils del Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR) i recentment publicat a Pediatric Blood & Cancer. El treball ha analitzat quants assaigs clínics de fases precoces en càncer infantil incorporen la veu dels pacients o de les seves famílies a l’hora d’avaluar els resultats, és a dir, quants d’aquests estudis tenen en compte l’impacte que té en la qualitat de vida la nova teràpia que s’està provant. És el que es coneix com a resultats reportats pels pacients (PROMs, de l’anglès patient-reported outcomes measures), que freqüentment es recullen mitjançant qüestionaris.

L’estudi, dut a terme en col·laboració amb l’Hospital Royal Marsden i l’Hospital Royal Marsden de Londres, va analitzar 72 assaigs clínics en càncer infantil duts a terme entre 2005 i 2022. En concret, s’ha centrat en assaigs de fases precoces, és a dir, estudis inicials en fase 1 o 2 que avaluen la seguretat, dosi i efectes d'un nou tractament en un nombre reduït de pacients, sovint per primera vegada.

Es va observar que, entre 2005 i 2016, només un 14% dels assaigs miraven la qualitat de vida dels pacients, mentre que aquest percentatge s’incrementava al 19% entre 2017 i 2022. A més, l’acceptabilitat dels fàrmacs, és a dir, com estan de conformes els pacients a prendre un tractament, es mesurava en un 39% d’estudis del primer període, però augmentava al 63% en el segon període.

“Encara hi ha camí per recórrer, però és una bona notícia veure que a poc a poc es va incorporant la veu dels pacients en els assaigs clínics des de fases ben precoces, ja que treballar conjuntament professionals i pacients és l’única forma d’aconseguir tenir bons resultats en els nostres estudis”, assegura el Dr. Lucas Moreno, cap del Servei d’Oncologia i Hematologia Pediàtriques de l’Hospital Universitari Vall d’Hebron i del grup de Càncer i Malalties Hematològiques Infantils del VHIR.

Per tal que aquests percentatges continuïn creixent, l’equip destaca la necessitat de més recursos i formació per tenir temps i personal per fer les enquestes, donar suport a les famílies, i analitzar i interpretar les dades que es recullen.

El treball liderat pel Dr. Moreno ha estat finançat per l’Institut de Salud Carlos III (FORT23/00034) cofinançat pel Fons Europeu de Desenvolupament Regional /Fons Social Europeu “A way to make Europe”/“Investing in your future”.

Més participació per a uns millors resultats

Tenir en compte l'opinió dels pacients i dels cuidadors té un impacte directe en la millora de la seva qualitat de vida, ja que ajuda a controlar de forma més exhaustiva els símptomes que poden aparèixer o desaparèixer al llarg de tot el tractament. A més, millora l'adherència als tractaments, és a dir, els pacients són més propensos a seguir adequadament les indicacions mèdiques. Tot això, a llarg termini, millora la seva supervivència, i afavoreix tenir uns resultats més complets de l’assaig clínic.

D’altra banda, recollir aquesta informació directa dels pacients és important per a la presa de decisions per al desenvolupament de nous fàrmacs. L’experiència dels pacients és un factor a tenir en compte per prioritzar el desenvolupament de fàrmacs que no només són eficaços clínicament, sinó que també tenen un impacte positiu en la qualitat de vida. Això és especialment rellevant en assaigs de fases precoces, com en l’estudi mencionat anteriorment, ja que d’aquesta manera estan implicats des de l’inici.

El compromís de Vall d’Hebron amb la participació de pacients en la recerca i l’assistència

Des de Vall d’Hebron, es treballa perquè progressivament la veu dels pacients creixi la implicació dels pacients a la recerca i l’assistència.

Pel que fa a la recerca, cada vegada s’estan incorporant més pacients experts que tenen un paper actiu ja des del procés de disseny dels assaigs. Es tracta de figures formades per aportar la seva experiència i perspectiva al llarg del procés de recerca d’una malaltia i que treballen conjuntament amb investigadors per detectar les necessitats de tots i totes les pacients amb una malaltia i identificar possibles solucions.

Un exemple de la incorporació de la participació de pacients des de l’inici al VHIR és el projecte TACTIC, el qual se centra en la recerca en malalties cròniques i minoritàries i ha estat recentment finançat pel programa FORTALECE-Salut de l’Institut de Salut Carlos III. En promoure activament la participació de pacients i de la resta de la ciutadania, es pretén que la recerca no sigui només sobre els pacients, sinó amb ells. Aquest enfocament col·laboratiu permet que els pacients puguin contribuir durant tot el procés de recerca, des del diagnòstic i pronòstic fins al desenvolupament de teràpies innovadores. Les aportacions de la ciutadania permeten que els resultats siguin més personalitzats i centrats en les seves necessitats.

En el camp concret del càncer infantil, el projecte BEACON en neuroblastoma també té en compte l’opinió dels pacients i dels familiars i l’impacte en qualitat de vida a l’hora d’analitzar els resultats de l’assaig. A més, és també un exemple de projecte que treballa acompanyat d’assessors de pacients des de la creació de l’assaig i per decidir els pròxims passos en la recerca.

Pel que fa a la pràctica clínica, l’Hospital Universitari Vall d’Hebron és pioner en l’impuls del Model ICE (Informació, Co-creació i estratègia) de participació de pacients i professionals, així com per tenir una Unitat de Participació Ciutadana per institucionalitzar les relacions entre professionals i pacients durant totes les etapes de la vida i de la malaltia. Una de les vies d’acció que s’han instaurat és obrir la participació a través de diferents comissions estables de treball per àrea de coneixement que permeten detectar tota classe de necessitats de forma proactiva i desenvolupar, conjuntament, propostes per solucionar-les i l’impuls d’un Comitè Estratègic de Participació amb perspectiva assistencial i de recerca.

A més, es dirigeixen esforços per incorporar també els resultats reportats per pacients en el dia a dia assistencial. Mitjançant qüestionaris d’estat de salut, es facilita la prevenció de complicacions o la detecció precoç i afavoreix la comunicació entre pacients i professionals.