Tres projectes sobre trasplantament hepàtic pediàtric reconeguts al Congrés de la Societat Espanyola de Gastroenterologia, Hepatologia i Nutrició Pediàtrica

Dos estudis sobre trasplantament hepàtic pediàtric liderats pel Dr. Jesús Quintero, responsable de la Unitat d'Hepatologia i Transplantament Hepàtic Pediàtric de l'Hospital Universitari Vall d'Hebron i investigador del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) van rebre el primer i segon premi a la millor comunicació oral d’Hepatologia al Congrés de la Societat Espanyola de Gastroenterologia, Hepatologia i Nutrició Pediàtrica (SEGHNP). A més, en el marc de les jornades, un nou projecte del mateix equip va rebre la beca de recerca “Sira Carrasco” per estudiar el risc de rebuig en pacients trasplantats.

Beca de recerca “Sira Carrasco”: Valoració del risc de rebuig en pacients pediàtrics amb trasplantament hepàtic

En primer lloc, un projecte de l’equip de Vall d’Hebron va rebre la beca de recerca “Sira Carrasco”, un ajut de 14.000€ que atorga la SEGHNP per promoure la recerca en el camp de la gastroenterologia, l’hepatologia i la nutrició pediàtrica. L’objectiu del projecte és identificar els pacients pediàtrics amb major risc de patir rebuig després d’un trasplantament hepàtic mitjançant la valoració de la seva evolució amb tècniques no invasives.

En concret, l’estudi analitzarà l’expressió en sang de microARN (miARN), petites molècules d'ARN que regulen determinats gens i vies de senyalització. Prèviament s’ha suggerit que alguns tipus de miARN afavoreixen o disminueixen la fibrosi hepàtica i que, per tant, podrien tenir un paper en el rebuig de l’òrgan. Juntament amb dades clíniques, analítiques i d’imatge, permetrà fer un seguiment dels pacients després del trasplantament i valorar la seva evolució.

L’anàlisi de miARN seria una tècnica menys invasiva que, per exemple, la biòpsia, i permetria seleccionar els pacients que tinguin menys risc de patir fibrosi o rebuig del fetge als quals se’ls podria retirar el tractament amb immunosupressors. L’objectiu final és millorar la qualitat de vida dels pacients, ja que possibilitaria reduir els procediments invasius i tractaments que fins ara es consideren que són per a tota la vida.

Primer premi a la millor comunicació oral en Hepatologia: Odevixibat per al tractament de la colèstasi intrahepàtica familiar progressiva

El primer premi per a la millor comunicació oral en Hepatologia del congrés de la SEGHNP va ser per a un treball internacional amb la participació del Dr. Jesús Quintero. Es van presentar resultats positius d’assaigs clínics de fase III (PEDFIC 1 i PEDFIC 2) amb odevixibat per al tractament d’infants amb colèstasi intrahepàtica familiar progressiva (CIFP). Aquesta malaltia rara es basa en un defecte en el transport d’àcids biliars fora del fetge, de forma que s’acumulen al propi òrgan i al torrent sanguini amb efectes progressius greus.

En el treball es va administrar el fàrmac odevixibat a 77 pacients pediàtrics amb CIFP i es va comprovar la seva efectivitat: es van reduir els nivells d’àcids biliars a la sang i el prurit (picor associada a la disminució d’excreció de la bilis), així com la necessitat de calmants i d’ajut per poder dormir. Tot i l’aparició d’efectes adversos en alguns pacients, no se’n va notificar cap de greu.

Segon premi a la millor comunicació oral en Hepatologia: Trasplantament hepàtic en pacients amb trastorns del metabolisme de les proteïnes

Vall d’Hebron també lidera l’estudi guanyador del segon premi a la millor comunicació oral en Hepatologia. En aquest cas, es tracta d’una investigació conjunta amb l’Hospital Sant Joan de Déu que tenia per objectiu descriure l’evolució hepàtica, neurològica i metabòlica-nutricional en infants amb trastorns del metabolisme de les proteïnes després d’un trasplantament de fetge. Els trastorns del metabolisme de les proteïnes són un conjunt de patologies que impedeixen la correcta assimilació per part de l’organisme d’algun aminoàcid de la dieta, les molècules bàsiques que formen les proteïnes.

Els investigadors van revisar les històries clíniques de 22 pacients amb trasplantament hepàtic a causa de trastorns del metabolisme de les proteïnes dels darrers 9 anys i es van analitzar les dades analítiques abans i després del trasplantament, l’evolució neurològica i nutricional i les possibles complicacions. Les patologies de base eren les acidèmies orgàniques, la tirosinèmia, els trastorns del cicle de la urea i la malaltia xarop d’erable.

Els resultats mostren que el trasplantament hepàtic és una eina útil per al tractament de pacients amb trastorns del metabolisme de les proteïnes. En aquest sentit, la supervivència és del 100% i només van ser necessaris dos retrasplantaments. Entre els pacients trasplantats, s’observa una disminució de la freqüència de descompensacions metabòliques, la qual cosa permet augmentar la ingesta de proteïnes i fins i tot retirar el tractament en alguns casos. Els infants trasplantats també van millorar els seus símptomes neurològics, principalment l’espasticitat i l’hipotonia.