We are the combination of four hospitals: the General Hospital, the Children’s Hospital, the Women’s Hospital and the Traumatology, Rehabilitation and Burns Hospital. We are part of the Vall d’Hebron Barcelona Hospital Campus: a world-leading health park where healthcare plays a crucial role.
Patients are the centre and the core of our system. We are professionals committed to quality care and our organizational structure breaks down the traditional boundaries between departments and professional groups, with an exclusive model of knowledge areas.
Would you like to know what your stay at Vall d'Hebron will be like? Here you will find all the information.
The commitment of Vall d'Hebron University Hospital to innovation allows us to be at the forefront of medicine, providing first class care adapted to the changing needs of each patient.
El Vall d’Hebron Barcelona Hospital Campus i l'Hospital Clínic han participat en un estudi internacional que demostra l’eficàcia d’un nou tractament farmacològic per a l’amiloïdosi transtiretina, la forma més comú d’amiloïdosi familiar. Josep M. Campistol, nefròleg i director general de l’Hospital Clínic, i Josep Gàmez, neuròleg del Vall d’Hebron Barcelona Hospital Campus, són co-autors de l’estudi publicat a la revista New England Journal of Medicine (NEJM).
L’amiloïdosi transtiretina (TTR) hereditària és la forma més comú d’amiloïdosi familiar. Es tracta d’una malaltia rara sistèmica causada per mutacions en el gen que codifica per a la transtiretina (una proteïna) i que afecta unes 50.000 persones a tot el món. L’esperança de vida és de 3 a 15 anys i la presència de cardiomiopaties s’associa a un pitjor pronòstic.
El fetge és la principal font de la proteïna TTR i, en aquest tipus d’amiloïdosi, tant la proteïna normal com l’alterada s’acumulen en forma de dipòsits de substància amiloide en els nervis perifèrics, el cor, el ronyó i el tracte gastrointestinal. Així, apareixen les diferents formes de la malaltia, com la polineuropatia (afectació al cervell) o la cardiomiopatia (afectació al miocardi). “Fins ara, les úniques opcions de tractament eren el trasplantament de fetge o l’ús de fàrmacs per estabilitzar la proteïna circulant i evitar, així, la formació de dipòsits. Tot i això, en molts dels pacients la malaltia continua progressant”, explica Josep M. Campistol.
Un nou tractament farmacològic per reduir la TTR en sang
En l’estudi publicat al NEJM s’han avaluat l’eficàcia i la seguretat de l’Inotersen, un inhibidor oligonucleòtid antisentit (ASO) de segona generació. Es tracta d’un fàrmac que inhibeix la producció de TTR en el fetge. S’uneix al microRNA de la TTR i redueix la producció tant de proteïna TTR normal com patològica. Es de fàcil administració, ja que s’administra per via subcutània un cop a la setmana. Degut a la vida mitjana del fàrmac, Inotersen proporciona una reducció de la TTR constant al llarg del temps.
En l’estudi internacional de fase III hi van participar 172 pacients amb polineuropatia amiloïdoòtica familiar per transtiretina en presència o absència d’afectació cardíaca. Els resultats demostren que el tractament millora la malaltia neurològica i la qualitat de vida dels participants, independentment de l’estadi en que es trobés la malaltia o la presència o no de cardiomiopatia. La trombopènia (disminució en el recompte de plaquetes) i l’afectació glomerular (inflamació dels petits filtres del ronyó, els glomèruls), que van aparèixer en un 3% dels pacients en cada cas, van ser els efectes adversos més freqüents i es van controlar amb un sistema de seguiment més exhaustiu.
“Inotersen és una teràpia gènica que permet administrar per via subcutània oligonucleòtids que afavoreixen la degradació del microRNA de la proteïna TTR. Així es redueix la producció hepàtica de TTR”, explica Josep Gàmez, que també és coordinador a Vall d’Hebron del CSUR en Malalties Neuromusculars Rares i de la European Reference Network on Neuromuscular Diseases (EURO ERN-NMD).
The acceptance of these terms implies that you give your consent to the processing of your personal data for the provision of the services you request through this portal and, if applicable, to carry out the necessary procedures with the administrations or public entities involved in the processing. You may exercise the mentioned rights by writing to web@vallhebron.cat, clearly indicating in the subject line “Exercise of LOPD rights”. Responsible entity: Vall d’Hebron University Hospital (Catalan Institute of Health). Purpose: Subscription to the Vall d’Hebron Barcelona Hospital Campus newsletter, where you will receive news, activities, and relevant information. Legal basis: Consent of the data subject. Data sharing: If applicable, with VHIR. No other data transfers are foreseen. No international transfer of personal data is foreseen. Rights: Access, rectification, deletion, and data portability, as well as restriction and objection to its processing. The user may revoke their consent at any time. Source: The data subject. Additional information: Additional information can be found at https://hospital.vallhebron.com/es/politica-de-proteccion-de-datos.