Nova teràpia dirigida per a pacients amb un tipus de tumor mesenquimal rar i localment agressiu

L'assaig clínic internacional de fase 3 MANEUVER avalua l'eficàcia i la seguretat del fàrmac pimicotinib un inhibidor oral, altament selectiu i potent del receptor CSF-1, en pacients amb tumor de cèl·lules gegants de la beina tendinosa, un tipus de tumor considerat ultrarar.

Els resultats d'aquest estudi en què ha participat el Dr. César Serrano, oncòleg mèdic de l'Hospital Universitari Vall d'Hebron i cap del Grup de Recerca Translacional a Sarcomes del VHIO, es presenten avui al Congrés de la Societat Americana d'Oncologia Mèdica (ASCO) que se celebra del 30 de maig al 3 de juny a Chicago.

“El tumor de cèl·lules gegants de la beina tendinosa (TGCT per les sigles en anglès) és un tumor mesenquimal poc comú i localment agressiu, provocat per la sobreproducció del factor estimulant de colònies 1 (CSF-1), i sol associar-se amb dolor articular, inflamació, rigidesa i deteriorament funcional” explica el Dr. César Serrano, coautor de l’estudi. "La taxa d'alta recurrència després de la cirurgia, la pèrdua progressiva de funcionalitat i l'absència de cap tractament aprovat a Europa per a aquesta malaltia donen suport a la necessitat d'investigar per desenvolupar un tractament sistèmic eficaç per a aquests pacients", afegeix.

Pimicotinib és un inhibidor oral, altament selectiu i potent del receptor CSF-1 (CSF-1R), sobreexpressat entre el 90 i el 95% dels pacients TGCT.

L'assaig MANEUVER s'ha desenvolupat a diversos països d'Àsia, Europa i els Estats Units i hi han participat 94 pacients, a 63 se'ls va tractar amb pimicotinib i a la resta amb placebo. Després de 25 setmanes, la taxa de resposta, que indica el percentatge de pacients que experimenten una reducció significativa del tumor, va ser del 54% en els pacients tractats amb el nou fàrmac davant del 3,2% en els pacients tractats amb placebo. La taxa de reducció del volum tumoral va ser del 63,5% en els pacients tractats amb pimicotinib davant del 3,3% en els que van rebre placebo.

Aquest benefici en la reducció de la mida del tumor es va traduir que, en els pacients tractats amb pimicotinib, hi va haver millores estadísticament significatives en paràmetres relacionats amb la funcionalitat de l'articulació, com ara la rotació activa, la reducció de la rigidesa, el control del dolor i la funció física en general. Aquestes dades donen suport a l'eficàcia del tractament en la millora dels símptomes i la qualitat de vida.

“L'assaig MANEUVER és el primer assaig pivotal aleatoritzat en pacients amb TGCT que demostra una taxa de resposta global superior al 50% en una població diversa de pacients de tot el món amb millores significatives en els símptomes i en la qualitat de vida, cosa que representa un tractament eficaç i ben tolerat per a aquests pacients per als que fins ara no existia cap opció terapèutica” afirma el Dr. César Serrano.

Aquest nou fàrmac es troba actualment en tràmits d’aprovació per part de les principals agències reguladores.