Vall d’Hebron inclou el primer pacient en un assaig clínic de Fase IIb d’Oryzon per al tractament del Trastorn Límit de Personalitat

Un pacient de l'Hospital Universitari Vall d'Hebron ha estat el primer a nivell mundial que ha estat inclòs ja en l'estudi PORTICO, un assaig clínic de Fase IIb amb vafidemstat en malalts de Trastorn Límit de Personalitat (TLP) liderat per Oryzon Genomics S.A.

PORTICO és un assaig de Fase IIb, multicèntric, doble cec, aleatoritzat, controlat amb placebo, per avaluar l'eficàcia i la seguretat del tractament amb vafidemstat en pacients amb TLP. L'assaig té dos objectius principals independents entre si: demostrar la reducció de l'agressivitat i agitació, i demostrar la millora global de la malaltia. A més, l'estudi explora una multitud d'objectius secundaris.

Està previst incloure 156 pacients en total, 78 en cada braç de l'assaig, i l'assaig té un disseny adaptatiu amb una anàlisi intermèdia predefinit per ajustar la mida de la mostra en cas d'una variabilitat excessiva al voltant dels criteris de valoració o una taxa de placebo inesperadament alta. L'estudi s'ha iniciat a Europa amb l'activació de dos centres, l'Hospital Vall d'Hebron i l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau. Està previst que participin al voltant de 20 centres d'Espanya, Alemanya, Bulgària i Sèrbia, així com dels EUA. S'espera completar el reclutament de pacients en uns 18 mesos.

El Dr. Michael Ropacki, Director Mèdic per SNC d'Oryzon, ha comentat: "PORTICO és el primer assaig clínic que es duu a terme amb un fàrmac en una població de TLP el més semblant possible a la vida real, amb criteris d'inclusió i exclusió dissenyats per oferir el major potencial d'una opció de tractament viable per als pacients amb TLP. Aquests pacients acostumen a ser tractats amb fàrmacs autoritzats per a altres indicacions, amb perfils d'efectes secundaris significatius". Vafidemstat ja ha demostrat ser segur i ben tolerat en assajos clínics en aproximadament 300 subjectes tractats, alguns d'ells amb un tractament continu de fins a 18 mesos. Vafidemstat és un fàrmac no sedant, no provoca augment de pes no desitjat ni produeix efectes secundaris extrapiramidals.

Sobre Vafidemstat

Vafidemstat (ORY-2001) és una petita molècula oral, que actua com a inhibidor de LSD1 optimitzat per SNC. La molècula actua a diferents nivells, reduint el deteriorament cognitiu, la pèrdua de memòria i la neuroinflamació, i a més exerceix efectes neuroprotectors.

Sobre el Trastorn Límit de la Personalitat

El Trastorn Límit de la Personalitat (TLP), Borderline Personality disorder (BPD) en anglès, és una de les malalties psiquiàtriques més complexes, debilitants des del punt de vista funcional i de cost més elevat per als sistemes de salut, que afecta entre el 0,5 i el 1,6% de la població general. Els pacients amb TLP acostumen a experimentar inestabilitat emocional, impulsivitat, creences irracionals i percepció distorsionada, i relacions intenses però inestables amb els altres. Fins a un 10% de les persones afectades moren per suïcidi. Es tracta d'una important necessitat mèdica no resolta. La psicoteràpia és el tractament de primera línia i, encara que es poden receptar medicaments per tractar símptomes específics, no hi ha cap tractament aprovat per la FDA per a pacients amb TLP. Es calcula que al voltant de 1,4 milions de pacients amb TLP en EUA són tractats amb fàrmacs no aprovats per TLP, aprovats per altres indicacions i que només tracten símptomes enlloc de la pròpia malaltia.