Vall d’Hebron incluye al primer paciente en un ensayo clínico de Fase IIb de Oryzon para el tratamiento del Trastorno Límite de Personalidad

Un paciente del Hospital Universitario Vall d’Hebron ha sido el primero a nivel mundial que ha sido incluido ya en el estudio PORTICO, un ensayo clínico de Fase IIb con vafidemstat en enfermos de Trastorno Límite de Personalidad (TLP) liderado por Oryzon Genomics S.A.

PORTICO es un ensayo de Fase IIb, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, para evaluar la eficacia y la seguridad del tratamiento con vafidemstat en pacientes con TLP. El ensayo tiene dos objetivos principales independientes entre sí: demostrar la reducción de la agresividad y agitación, y demostrar la mejoría global de la enfermedad. Además, el estudio explora una multitud de objetivos secundarios.

Está previsto incluir 156 pacientes en total, 78 en cada brazo del ensayo, y el ensayo tiene un diseño adaptativo con un análisis intermedio predefinido para ajustar el tamaño de la muestra en caso de una variabilidad excesiva en torno a los criterios de valoración o una tasa de placebo inesperadamente alta. El estudio se ha iniciado en Europa con la activación de dos centros, el Hospital Vall d’Hebron y el Hospital de la Santa Creu i Sant Pau. Está previsto que participen alrededor de 20 centros de España, Alemania, Bulgaria y Serbia, así como de EE.UU. Se espera completar el reclutamiento de pacientes en unos 18 meses.

El Dr. Michael Ropacki, Director Médico para SNC de Oryzon, ha comentado: "PORTICO es el primer ensayo clínico que se lleva a cabo con un fármaco en una población de TLP lo más parecida a la vida real, con criterios de inclusión y exclusión diseñados para ofrecer el mayor potencial de una opción de tratamiento viable para los pacientes con TLP. Estos pacientes suelen ser tratados con fármacos autorizados para otras indicaciones, con perfiles de efectos secundarios significativos”. Vafidemstat ya ha demostrado ser seguro y bien tolerado en ensayos clínicos en aproximadamente 300 sujetos tratados, algunos de ellos con un tratamiento continuo de hasta 18 meses. Vafidemstat es un fármaco no sedante, no provoca aumento de peso no deseado ni produce efectos secundarios extrapiramidales.

Sobre Vafidemstat

Vafidemstat (ORY-2001) es una pequeña molécula oral, que actúa como inhibidor de LSD1 optimizado para SNC. La molécula actúa a diferentes niveles, reduciendo el deterioro cognitivo, la pérdida de memoria y la neuroinflamación, y además ejerce efectos neuroprotectores.

Sobre el Trastorno Límite de la Personalidad

El Trastorno Límite de la Personalidad (TLP), Borderline Personality disorder (BPD) en inglés, es una de las enfermedades psiquiátricas más complejas, debilitantes desde el punto de vista funcional y de coste más elevado para los sistemas de salud, que afecta a entre el 0,5 y el 1,6% de la población general. Los pacientes con TLP suelen experimentar inestabilidad emocional, impulsividad, creencias irracionales y percepción distorsionada, y relaciones intensas pero inestables con los demás. Hasta un 10% de las personas afectadas mueren por suicidio. Se trata de una importante necesidad médica no resuelta. La psicoterapia es el tratamiento de primera línea y, aunque pueden recetarse medicamentos para tratar síntomas específicos, no existe ningún tratamiento aprobado por la FDA para pacientes con TLP. Se calcula que alrededor de 1,4 millones de pacientes con TLP en EE.UU. son tratados con fármacos no aprobados para TLP, aprobados para otras indicaciones y que sólo tratan síntomas en lugar de la propia enfermedad.