Un estudio donde ha participado Vall d'Hebron ha permitido aprobar un nuevo tratamiento para el asma infantil severa

Un ensayo clínico de fase III de alcance internacional ha probado la eficacia del dupilumab para controlar el asma infantil moderada y severa. Los resultados se han publicado en la revista The New England Journal of Medicine. El estudio se ha desarrollado simultáneamente en catorce centros de ocho países diferentes y está firmado por 25 investigadores; entre los cuales hay la Dra. Inés de Mir, coordinadora de la Unidad de Asma dentro de la Unidad de Neumología Pediátrica y Fibrosis Quística del Hospital Universitario Vall de Hebrón e investigadora del grupo Crecimiento y Desarrollo del Vall de Hebrón Instituto de Investigación (VHIR). A partir de los resultados, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aprobado el uso de este anticuerpo monoclonal en pacientes asmáticos a partir de los seis años.

El dupilumab es un anticuerpo monoclonal recombinante que inhibe las señales entre las células del sistema inmunitario transmitidas por la interleucina-4 (IL-4) y la interleucina-13 (IL-13). Estas señales están implicadas en la inflamación tipo 2, que está relacionada tanto a casos de dermatitis atópica (DA) como a la mayoría de asmas. Inicialmente, se aprobó el uso del dupilumab para tratar casos de dermatitis atópica severa y posteriormente, se amplió a casos de asma severa para pacientes adultos y adolescentes a partir de los doce años. Actualmente, el uso de este medicamento en pacientes pediátricos con asma se está tramitando en el estado español y, por lo tanto, todavía no se puede recetar. Aun así, cuando la EMA aprueba un medicamento, este ya se puede administrar en concepto “de uso compasivo”.

408 niños han participado en el ensayo clínico, liderado por el Dr. Leonard Bacharier del Centro Médico de la Universidad de Vanderbilt en Nashville (Estados Unidos). Todos tenían asma moderada o severa y habían sufrido al menos una exacerbación grave durante los doce meses anteriores al inicio del estudio. La administración del dupilumab se hizo como suplemento al tratamiento tradicional. Los participantes se dividieron de forma aleatoria y con doble ciego en dos grupos; 273 participantes fueron inyectados con el anticuerpo y a 135 se los dio un placebo. El ensayo duró un año y consistía en una inyección subcutánea cada quince días.

Los resultados demostraron que los pacientes que recibieron el tratamiento tenían, estadísticamente, menos crisis asmáticas y mejor función pulmonar que el grupo control. En total, un 78% de los pacientes con dupilumab no tuvo ninguna exacerbación durante todo el periodo, en el grupo control el porcentaje fue del 60%. En algunos casos, la mejora fue tan positiva que los pacientes pudieron reducir o incluso parar el tratamiento tradicional, quedándose solo con la inyección de dupilumab. Lo que mejoró significativamente su calidad de vida y la de sus familiares.

La Dra. de Mir destaca la importancia del tratamiento precoz para evitar los cambios inflamatorios y estructurales crónicos que los pacientes desarrollan a nivel bronquial: “Según parece, hay una ventana de acción en edades tempranas que permitiría frenar la enfermedad y evitar su evolución hacia una asma severa con pérdida de función pulmonar en la edad adulta”. De hecho, pacientes con asma infantil severa, que experimentan un crecimiento reducido de la función pulmonar, tienen un mayor riesgo de evolucionar hacia una obstrucción fija de la vía aérea y de desarrollar prematuramente una Enfermedad Pulmonar Obstructiva Crónica (MPOC). En la actualidad, se tiene que valorar si el dupilumab es efectivo a largo plazo "Esta posibilidad y si las mejoras apreciadas en los niños se mantienen una vez se para el tratamiento, son las dos grandes cuestiones para resolver", concluye la Dra. de Mir. Si los resultados son positivos, el dupilumab puede significar un salto cualitativo en la vida actual y futura de los pacientes.

La Dra. De Mir recuerda que a pesar de que el asma es percibida socialmente como una patología menor, se trata de una enfermedad crónica que puede tener consecuencias severas e incluso mortales. Se considera que entre el 10-15% de los niños sufren algún tipo de patología asmática. De estos, entre un 5-8% tienen una afectación severa e incontrolada, lo que se traduce en estancias frecuentes en el hospital y una pérdida de calidad de vida de los pacientes y de sus familiares. Se calcula que en Cataluña, donde Vall d'Hebron es el hospital de referencia, hay actualmente unos 5.000 niños de menos de 14 años sufren asma moderada o severa. Tratamientos como el dupilumab esperan conseguir un mejor control de la patología y eliminar o al menos reducir las exacerbaciones graves de estos pacientes.