Un ensayo clínico de fase I con participación de Vall d’Hebron muestra buenos resultados de un fármaco contra el cáncer infantil

Un nuevo ensayo clínico internacional en Fase I de investigación en cáncer infantil con participación de los doctores Lucas Moreno y Constantino Sábado, del grupo de Investigación Traslacional en la Infancia y la Adolescencia del Vall d’Hebron Recerca, ha llegado a la conclusión de que el fármaco Ceritinib, ya eficaz en adultos, lo podría ser en niños. El fármaco se ha probado en pacientes entre 12 meses y 18 años con tumores malignos (linfoma anaplásico de células grandes, neuroblastoma, rabdomiosarcoma o tumor miofibroblástico inflamatorio) con alteraciones en la quinasa del linfoma anaplásico (ALK). Los resultados de este estudio se publican en la revista Lancet Oncology.

El estudio fue en colaboración con 23 hospitales de 10 países tanto europeos como americanos. Participaron niños, niñas y adolescentes en los cuales se adaptó la dosis del fármaco que se usa en adultos en función de las características del paciente infantil (edad, peso, altura…).

Según los resultados del trabajo en que se analizaban los efectos secundarios y la dosis óptima de tratamiento del fármaco Ceritinib, ha demostrado ser seguro si se administra una dosis de 500mg/m2. Además, los primeros datos que aporta este estudio sugieren que este fármaco también es efectivo para reducir y atacar los tumores con alteraciones del gen ALK.

Este ensayo es un paradigma de la medicina personalizada. En los tumores de los niños y niñas que tienen alteraciones del gen ALK, este fármaco fue nombrado eficaz: más del 70% de los niños con linfoma anaplásico o tumor miofibroblástico respondieron. En neuroblastoma, los pacientes que respondieron mantuvieron los buenos resultados más de un año.

Para el Dr. Moreno, jefe del Servicio de Oncología y Hermatología Pediatricas del Hospital Vall d’Hebron y jefe del Grupo de Investigación Traslacional en Cáncer en la Infancia y la Adolescencia del Vall d’Hebron Recerca, “este ensayo es un gran avance en el desarrollo de nuevos fármacos ante el cáncer infantil y en la incorporación de la medicina personalizada para estos pacientes. Aunque las alteraciones del gen ALK pasan en niños y niñas, como pasa en tumores de pacientes adultos, no existe ningún fármaco aprobado en pediatría para estos pacientes sin otras alternativas terapéuticas. Este estudio facilita el camino para mejorar el acceso a nuevos fármacos que serán más efectivos y menos tóxicos en un futuro próximo”.

“Los oncólogos pediátricos luchamos para abreviar el tiempo que tardan las nuevas terapias en llegar hasta los niños enfermos de cáncer. Este estudio es una pequeña victoria en esta lucha. Estoy muy orgulloso del lugar destacado que ocupa el Hospital Vall d’Hebron en el desarrollo de ensayos clínicos con nuevos fármacos para niños con enfermedades raras”, explica el Dr. Sábado, médico adjunto del Servicio de Oncología Pediátrica del Hospital Vall d’Hebron e investigador del Grupo de Investigación Traslacional en Cáncer en la Infancia y la Adolescencia del Vall d’Hebron Recerca.

El Grupo de Investigación Traslacional en Cáncer en la Infancia y la Adolescencia tiene tres laboratorios dedicados a la investigación de biomarcadores y nuevos fármacos en anemias minoritarias, sarcomas y neuroblastomas y tumores cerebrales, juntamente con líneas de investigación en trasplantes de progenitores hematopoéticos infantil, un programa de medicina de precisión en cáncer infantil y una unidad de ensayos clínicos fase 1. Se realizaron un total de 52 publicaciones relacionadas con el cáncer en niños y jóvenes solo durante 2020 y actualmente tienen 16 proyectos en marcha. Uno de ellos es el proyecto PENCIL-SESHOP, recientemente concedido por el Instituto de Salud Carlos III y liderado por el doctor Moreno, el cual desarrollará la estrategia nacional de Medicina Personalizada para el cáncer pediátrico. Este proyecto recibirá un total de un millón de euros, un dinero que el Dr. Moreno y su equipo usarán para mejorar la vida de los pacientes y sus familias.